SS-31 (elamipretid): dokazi, rizici i pravni status

Lijek odobren u SAD-u za Barthov sindrom; u EU nije odobren, a većina studija nije dostigla ciljeve

Ažurirano: Prvi put objavljeno:

SS-31 (elamipretid) je djelatna tvar koja je u SAD-u od septembra 2025. po ubrzanom postupku odobren lijek za poboljšanje mišićne snage kod Barthovog sindroma, a u EU nije odobrena[2], [12]. Ocjena Ocjena B: Ograničeni dokazi mjeri količinu dokaza kod ljudi, a ne korist: u randomiziranim studijama kod Barthovog sindroma, mitohondrijske miopatije i degeneracije makule elamipretid nije dostigao primarne ciljeve[3], [5], [6].

Šta je SS-31 (elamipretid) i kako djeluje?

SS-31 je istraživačka oznaka djelatne tvari elamipretid, koja je u SAD-u odobren lijek za jednu rijetku bolest, a u EU nije odobrena[2], [12]. U literaturi se pojavljuje i pod oznakom MTP-131, a odobreni lijek u SAD-u nosi ime Forzinity[1].

Elamipretid se ispituje kod bolesti povezanih s mitohondrijima. Barthov sindrom, jedina odobrena indikacija, rijetka je nasljedna bolest mitohondrija[3]. U studiji na starim miševima nakon davanja SS-31 izmjeren je bolji rad mitohondrija u mišiću[9]. Na pitanje pokazuje li se to kod ljudi kao mjerljiva korist kliničke studije su dosad uglavnom odgovorile negativno.

Odobrenje u SAD-u vrijedi od septembra 2025. i ubrzano je: temelji se na posrednom pokazatelju, snazi ekstenzora koljena, a njegova daljnja valjanost može ovisiti o potvrdnoj studiji[1], [2]. Odobreni lijek daje se potkožno (supkutano), a doziranje određuje liječnik prema američkim informacijama o lijeku[1]. U EU usporedivog službenog dokumenta nema, jer lijek ovdje nema odobrenje za stavljanje u promet[12]. Ova stranica ne navodi doze.

Šta pokazuju istraživanja o SS-31 (elamipretidu)?

Istraživanja uglavnom nisu potvrdila korist: u randomiziranim studijama kod Barthovog sindroma, primarne mitohondrijske miopatije i suhe senilne degeneracije makule elamipretid nije dostigao primarne ciljeve[3], [5], [6]. Ocjena Ocjena B: Ograničeni dokazi kod tih namjena opisuje količinu dokaza kod ljudi, a ne korist.

Kod Barthovog sindroma postoji samo jedna randomizirana studija, s 12 pacijenata. Elamipretid u njoj kod primarnih ciljeva, prehodane udaljenosti i umora, nije bio bolji od placeba, a ni snaga ekstenzora koljena u randomiziranom dijelu nije se povećala[3], [1]. Poboljšanja su izmjerena tek u otvorenom produžetku bez kontrolne skupine, u kojem je do 168. sedmice ostalo 8 pacijenata[4]. Lijek je ipak odobren po ubrzanom postupku. Ocjenu B umjesto A odabrali smo jer je riječ o jednoj vrlo maloj studiji s nedostignutim primarnim ciljevima.

Kod primarne mitohondrijske miopatije u studiji faze 3 MMPOWER-3 s 218 sudionika nakon 24 sedmice nije bilo razlike u odnosu na placebo ni u prehodanoj udaljenosti na 6-minutnom testu hoda ni u ocjeni umora. Autori navode da se liječenje dobro podnosilo[5].

Kod suhe senilne degeneracije makule studija faze 2 ReCLAIM-2 sa 176 pacijenata nakon 48 sedmica nije dostigla primarne ciljeve, vidnu oštrinu pri slabom svjetlu i površinu geografske atrofije. Kod unaprijed određenog dodatnog pokazatelja, očuvanosti elipsoidne zone mrežnice, izmjereno je sporije pogoršanje nego uz placebo[6]. Prema preglednom članku iz 2026. razvoj je u fazi 3, a rezultata još nema[10].

Kod zatajivanja srca u studiji faze 2 PROGRESS-HF sa 71 pacijentom elamipretid nakon 4 sedmice nije poboljšao krajnji sistolički volumen lijeve klijetke u usporedbi s placebom Ocjena B: Ograničeni dokazi[7].

Kod zdravih ljudi, gdje se SS-31 spominje u vezi sa starenjem i energijom, funkcionalna korist temelji se samo na studijama na životinjama Ocjena C: Pretklinički dokazi. Kod starih miševa izmjerena je bolja izdržljivost na pokretnoj traci[9]. U jedinoj studiji kod ljudi, s 39 starijih odraslih, kratkotrajno povećanje kapaciteta mitohondrija u mišiću bilo je na granici statističke značajnosti, otpornost na umor nije se promijenila, a nakon sedam dana razlike više nije bilo[8].

Mišićna snaga kod Barthovog sindroma

Ocjena B: Ograničeni dokazi

U jedinoj randomiziranoj studiji (12 pacijenata s Barthovim sindromom, rijetkom nasljednom bolešću mitohondrija) elamipretid kod primarnih ciljeva (prehodana udaljenost, umor) nije bio bolji od placeba; ni snaga ekstenzora koljena u randomiziranom dijelu nije se povećala. Poboljšanja su izmjerena tek u otvorenom produžetku bez kontrolne skupine, u kojem je do 168. sedmice ostalo 8 pacijenata. Ipak je elamipretid u SAD-u od septembra 2025. odobren lijek za poboljšanje mišićne snage kod Barthovog sindroma: odobrenje je ubrzano i temelji se na posrednom pokazatelju (snaga ekstenzora koljena), a daljnja valjanost može ovisiti o potvrdnoj studiji. Ocjena B umjesto A: jedna vrlo mala studija s nedostignutim primarnim ciljevima. U EU lijek nije odobren.[1][2][3][4][12]

Primarna mitohondrijska miopatija

Ocjena B: Ograničeni dokazi

U randomiziranoj, placebom kontroliranoj studiji faze 3 MMPOWER-3 (218 sudionika, 24 sedmice) elamipretid nije dostigao primarne ciljeve: prehodana udaljenost na 6-minutnom testu hoda i ocjena umora nisu se razlikovale od placeba. Autori navode da se liječenje dobro podnosilo. Ocjena B opisuje količinu dokaza kod ljudi, a ne korist: rezultat najveće studije je negativan.[5]

Suha senilna degeneracija makule

Ocjena B: Ograničeni dokazi

U randomiziranoj studiji faze 2 ReCLAIM-2 (176 pacijenata, 48 sedmica) elamipretid nije dostigao primarne ciljeve (vidna oštrina pri slabom svjetlu i površina geografske atrofije). Kod unaprijed određenog dodatnog pokazatelja (očuvanost elipsoidne zone mrežnice) izmjereno je sporije pogoršanje nego uz placebo. Prema preglednom članku iz 2026. razvoj je u fazi 3; rezultata još nema. Ocjena B opisuje količinu dokaza kod ljudi, a ne korist.[6][10]

Zatajivanje srca

Ocjena B: Ograničeni dokazi

U randomiziranoj studiji faze 2 PROGRESS-HF (71 pacijent sa zatajivanjem srca sa smanjenom istisnom frakcijom, 4 sedmice) elamipretid u usporedbi s placebom nije poboljšao krajnji sistolički volumen lijeve klijetke. Ocjena B opisuje količinu dokaza kod ljudi, a ne korist: u ovoj studiji korist kod zatajivanja srca nije pokazana.[7]

Starenje, energija i mišićna sposobnost kod zdravih

Ocjena C: Pretklinički dokazi

U studiji na starim miševima SS-31 je poboljšao rad mitohondrija u mišiću i izdržljivost na pokretnoj traci. Kod ljudi postoji jedna randomizirana studija s 39 starijih odraslih: nakon jednokratne primjene izmjereno je kratkotrajno povećanje kapaciteta mitohondrija u mišiću, na granici statističke značajnosti, otpornost na umor nije se promijenila, a nakon sedam dana razlike više nije bilo. Ocjena C jer se funkcionalna korist temelji samo na studijama na životinjama.[8][9]

Koji su rizici i nuspojave SS-31 (elamipretida)?

Najčešće nuspojave su prema službenim američkim informacijama o lijeku reakcije na mjestu injiciranja, na primjer crvenilo, bol, otvrdnuće i svrbež. U kontroliranoj studiji imalo ih je svih 12 pacijenata tokom primanja lijeka i 8 od 12 tokom primanja placeba[1].

Zabilježene su reakcije preosjetljivosti, uključujući ozbiljne alergijske reakcije koje su zahtijevale hitnu medicinsku pomoć i koje se mogu javiti nekoliko minuta do više mjeseci nakon početka liječenja. Često je zabilježen i prolazan porast broja eozinofila u krvi. Lijek sadrži benzilni alkohol i nije odobren za novorođenčad[1].

Podaci o sigurnosti kod odobrene indikacije potječu iz programa s 12 pacijenata. Budući da lijek u EU nema odobrenje za stavljanje u promet, europskog sažetka opisa svojstava lijeka nema, a za primjenu kod zdravih ljudi nema dugoročnih podataka[1], [12], [8].

  • Prema službenim američkim informacijama o lijeku najčešće nuspojave su reakcije na mjestu injiciranja (crvenilo, bol, otvrdnuće, svrbež, modrice, koprivnjača); u kontroliranoj studiji imalo ih je svih 12 pacijenata tokom primanja lijeka i 8 od 12 tokom primanja placeba.[1]
  • Zabilježene su reakcije preosjetljivosti, uključujući ozbiljne alergijske reakcije koje su zahtijevale hitnu medicinsku pomoć; mogu se javiti nekoliko minuta do više mjeseci nakon početka liječenja. Često je zabilježen i prolazan porast broja eozinofila u krvi.[1]
  • Lijek sadrži benzilni alkohol i nije odobren za novorođenčad; kod novorođenčadi su kod lijekova s benzilnim alkoholom opisane ozbiljne, pa i smrtonosne nuspojave.[1]
  • Podaci o sigurnosti kod odobrene indikacije potječu iz programa s 12 pacijenata. U EU lijek nema odobrenje za stavljanje u promet, pa europskog sažetka opisa svojstava lijeka nema; za primjenu kod zdravih ljudi (starenje, sposobnost) nema dugoročnih podataka.[1][8][12]
  • Za sportaše: elamipretid (SS-31) na popisu zabranjenih tvari WADA-e za 2026. godinu nije naveden poimence, ali to nije dopuštenje. Budući da ima odobrenje američke agencije FDA, klasa S0 (neodobrene tvari) ga prema tekstu ne obuhvata; to je naše tumačenje teksta popisa, a ne izjava WADA-e. Popis nije iscrpan, pa status treba provjeriti kod antidopinške organizacije.[2][11]

Je li SS-31 (elamipretid) legalan u BiH, Hrvatskoj i regiji?

Elamipretid u Bosni i Hercegovini i Hrvatskoj nije lijek s odobrenjem za stavljanje u promet, ali to ne znači da je prodaja ili upotreba ove tvari dopuštena. Nije upisan u registar lijekova agencije ALMBiH i nema ga u bazi lijekova hrvatske agencije HALMED: pretraga po pojmovima “elamipretid” i “Forzinity” nije dala rezultate (stanje 11. 11. 2026.)[15], [14]. Odobrenje u SAD-u to ne mijenja.

Isto vrijedi u regiji: elamipretida nema u slovenskoj Centralnoj bazi lijekova, u podacima Europske agencije za lijekove (EMA) ni na popisima djelatnih tvari oba registra srpske agencije ALIMS[13], [12], [16], [17].

Za sportaše: elamipretid na popisu zabranjenih tvari agencije WADA za 2026. godinu nije naveden poimence, ali to nije dopuštenje. Budući da ima odobrenje američke agencije FDA, klasa S0 (neodobrene tvari) ga prema tekstu ne obuhvata; to je naše tumačenje teksta popisa, a ne izjava WADA-e. Popis nije iscrpan, pa status treba provjeriti kod antidopinške organizacije[11], [2].

Pravni status po državama
DržavaStatusObjašnjenje
SlovenijaNije odobreno kao lijekProvjereno kod službenog izvoraElamipretid (SS-31) u slovenskoj Centralnoj bazi lijekova i u podacima Europske agencije za lijekove (EMA) nije među lijekovima s odobrenjem za stavljanje u promet: pretraga po pojmovima "elamipretid", "Forzinity" nije dala rezultate (stanje 11. 11. 2026.). U SAD-u je elamipretid od septembra 2025. odobren po ubrzanom postupku za Barthov sindrom. To ne znači da je prodaja ili upotreba ove tvari dopuštena.[2][12][13]
HrvatskaNije odobreno kao lijekProvjereno kod službenog izvoraElamipretid (SS-31) u bazi lijekova agencije HALMED i u podacima Europske agencije za lijekove (EMA) nije među lijekovima s odobrenjem za stavljanje u promet: pretraga po pojmovima "elamipretid", "Forzinity" nije dala rezultate (stanje 11. 11. 2026.). U SAD-u je elamipretid od septembra 2025. odobren po ubrzanom postupku za Barthov sindrom. To ne znači da je prodaja ili upotreba ove tvari dopuštena.[2][12][14]
Bosna i HercegovinaNije odobreno kao lijekProvjereno kod službenog izvoraElamipretid (SS-31) nije upisan u registar lijekova s odobrenjem za stavljanje u promet agencije ALMBiH: pretraga po pojmovima "elamipretid", "Forzinity" nije dala rezultate (stanje 11. 11. 2026.). U SAD-u je elamipretid od septembra 2025. odobren po ubrzanom postupku za Barthov sindrom. To ne znači da je prodaja ili upotreba ove tvari dopuštena.[2][15]
SrbijaNije odobreno kao lijekProvjereno kod službenog izvoraElamipretid (SS-31) nije upisan u registre lijekova s dozvolom agencije ALIMS (PIS i RIMS): nema ga na popisima djelatnih tvari oba registra (stanje 11. 11. 2026.). U SAD-u je elamipretid od septembra 2025. odobren po ubrzanom postupku za Barthov sindrom. To ne znači da je prodaja ili upotreba ove tvari dopuštena.[2][16][17]

Česta pitanja

Je li SS-31 (elamipretid) odobren lijek?

U SAD-u da, u EU ne. Američka agencija FDA odobrila ga je u septembru 2025. po ubrzanom postupku za poboljšanje mišićne snage kod Barthovog sindroma, rijetke nasljedne bolesti mitohondrija[2], [1]. Nema ga među lijekovima s odobrenjem za stavljanje u promet u podacima Europske agencije za lijekove[12].

Je li SS-31 dostupan u BiH i Hrvatskoj?

Ne kao lijek s odobrenjem za stavljanje u promet: nije upisan u registar agencije ALMBiH i nema ga u bazi lijekova agencije HALMED (stanje 11. 11. 2026.)[15], [14]. To ne znači da je prodaja ili upotreba ove tvari dopuštena.

Djeluje li SS-31 protiv starenja ili za više energije?

Kod ljudi to nije potvrđeno. U jedinoj randomiziranoj studiji s 39 starijih odraslih nakon jednokratne primjene izmjereno je kratkotrajno povećanje kapaciteta mitohondrija u mišiću, na granici statističke značajnosti; otpornost na umor nije se promijenila, a nakon sedam dana razlike više nije bilo Ocjena C: Pretklinički dokazi[8]. Bolja izdržljivost izmjerena je samo kod starih miševa[9].

Zašto SS-31 ima ocjenu B ako studije nisu dostigle ciljeve?

Zato što ocjena mjeri količinu dokaza kod ljudi, a ne korist. Ocjena B znači ograničene ili manje studije na ljudima; kod elamipretida su rezultati tih studija uglavnom negativni, na primjer u najvećoj studiji MMPOWER-3 s 218 sudionika[5].

Koje su nuspojave elamipretida?

Prema službenim američkim informacijama o lijeku najčešće su reakcije na mjestu injiciranja: u kontroliranoj studiji imalo ih je svih 12 pacijenata tokom primanja lijeka i 8 od 12 tokom primanja placeba. Zabilježene su i reakcije preosjetljivosti, među njima ozbiljne alergijske[1].

Je li SS-31 zabranjen u sportu?

Na popisu zabranjenih tvari WADA-e za 2026. godinu nije naveden poimence, ali to nije dopuštenje. Budući da ima odobrenje američke agencije FDA, klasa S0 (neodobrene tvari) ga prema tekstu ne obuhvata; to je naše tumačenje teksta popisa, a ne izjava WADA-e. Popis nije iscrpan, pa status treba provjeriti kod antidopinške organizacije[11], [2].

Izvori

  1. FORZINITY (elamipretide) injection: prescribing information, NDA 215244 (odobreno 19. 9. 2025)U.S. Food and Drug Administration (FDA), Drugs@FDA, 2025. regulator, pristupljeno
  2. Drugs@FDA: NDA215244, FORZINITY (elamipretide hydrochloride), approval 19 September 2025U.S. Food and Drug Administration (FDA), openFDA, 2025. regulator, pristupljeno
  3. A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome, a genetic disorder of mitochondrial cardiolipin metabolismGenetics in Medicine, 2021. randomizirana studija, pristupljeno DOI: 10.1038/s41436-020-01006-8
  4. Long-term efficacy and safety of elamipretide in patients with Barth syndrome: 168-week open-label extension results of TAZPOWERGenetics in Medicine, 2024. ostalo, pristupljeno DOI: 10.1016/j.gim.2024.101138
  5. Efficacy and Safety of Elamipretide in Individuals With Primary Mitochondrial Myopathy: The MMPOWER-3 Randomized Clinical TrialNeurology, 2023. randomizirana studija, pristupljeno DOI: 10.1212/WNL.0000000000207402
  6. ReCLAIM-2: A Randomized Phase II Clinical Trial Evaluating Elamipretide in Age-related Macular Degeneration, Geographic Atrophy Growth, Visual Function, and Ellipsoid Zone PreservationOphthalmology Science, 2025. randomizirana studija, pristupljeno DOI: 10.1016/j.xops.2024.100628
  7. Effects of Elamipretide on Left Ventricular Function in Patients With Heart Failure With Reduced Ejection Fraction: The PROGRESS-HF Phase 2 TrialJournal of Cardiac Failure, 2020. randomizirana studija, pristupljeno DOI: 10.1016/j.cardfail.2020.02.001
  8. In vivo mitochondrial ATP production is improved in older adult skeletal muscle after a single dose of elamipretide in a randomized trialPLoS One, 2021. randomizirana studija, pristupljeno DOI: 10.1371/journal.pone.0253849
  9. Improving mitochondrial function with SS-31 reverses age-related redox stress and improves exercise tolerance in aged miceFree Radical Biology and Medicine, 2019. pretklinička studija, pristupljeno DOI: 10.1016/j.freeradbiomed.2018.12.031
  10. Elamipretide: First ApprovalDrugs, 2026. pregledni članak, pristupljeno DOI: 10.1007/s40265-025-02269-8
  11. The Prohibited List 2026 (in force from 1 January 2026)World Anti-Doping Agency, 2026. regulator, pristupljeno
  12. Medicines output: medicines (JSON report), podatki z dne 2026-11-11European Medicines Agency (EMA), 2026. regulator, pristupljeno
  13. Centralna baza zdravil: iskanje po učinkovini "elamipretid" (0 zapisov)Centralna baza zdravil (MZ, JAZMP, ZZZS, NIJZ), 2026. regulator, pristupljeno
  14. Baza lijekova (iskanje po djelatni tvari in nazivu lijeka)HALMED, Agencija za lijekove i medicinske proizvode, 2026. regulator, pristupljeno
  15. Spisak lijekova koji imaju dozvolu za promet (iskanje po INN in nazivu lijeka)Agencija za lijekove i medicinska sredstva Bosne i Hercegovine (ALMBiH), 2026. regulator, pristupljeno
  16. Pretraživanje humanih lekova: Dozvole za humane lekove (PIS)Agencija za lekove i medicinska sredstva Srbije (ALIMS), 2026. regulator, pristupljeno
  17. Pretraživanje humanih lekova: Dozvole za humane lekove (RIMS)Agencija za lekove i medicinska sredstva Srbije (ALIMS), 2026. regulator, pristupljeno

Povijest izmjena

  • Prva objava

Kako citirati ovu stranicu

Pri navođenju ove stranice koristite naslov, naziv web-mjesta, URL i datum ažuriranja:

SS-31 (elamipretid): dokazi, rizici i pravni status. Peptidi.wiki. https://peptidi.wiki/bhs/peptidi/ss-31. Ažurirano:

Povezane stranice

Srodne tvari

Ciljevi

Pravni status po državama

Rječnik

Informativni sadržaj

Sadržaj je informativan i ne zamjenjuje savjet liječnika ili farmaceuta. Ne sadrži upute za upotrebu. O liječenju i doziranju odlučuje liječnik.